Regenxbio-Gentherapie RGX-121 wird verwendet

Regenxbio-Gentherapie RGX-121 wird verwendet

Kürzlich hat das Biotechnologieunternehmen Regenxbio positive klinische Daten zu seiner Gentherapie RGX-121 für die Behandlung von Typ-II-Mucopolysaccharid-Speicherstörungen (MPS II, auch bekannt als Hunter-Syndrom) veröffentlicht, das aus der medizinischen Gemeinschaft und der Patientenbevölkerung weit verbreitete Aufmerksamkeit erregt hat. Dieser Durchbruch hat neue Hoffnung auf das Gebiet der Behandlung seltener Krankheiten gebracht.

Über Typ II Mucopolysaccharid -Speicherstörung (MPS II)

Typ-II-Mukopolysaccharidspeicher ist eine seltene rezessive genetische Erkrankung mit X-verknüpftem, durch Mutationen im Idururulonat-2-Sulfat (IDS) -Gen, die zur Akkumulation von Mucopolysacchariden in Lysosomalen führt, was wiederum mehrere Organsysteme beeinflusst. Patienten zeigen normalerweise Symptome wie Entwicklungsverzögerung, Knochendeformität und Degeneration des Nervensystems, und die Lebensdauer schwerer Fälle ist signifikant verkürzt. Die aktuelle Standardbehandlung ist die Enzymersatztherapie (ERT), erfordert jedoch eine lebenslange intravenöse Infusion und kann nicht in die Blut-Hirn-Barriere eindringen, was eine begrenzte Auswirkung auf die neurologischen Symptome hat.

Mechanismen und Vorteile der RGX-121-Gentherapie

RGX-121 ist eine Gentherapie, die auf einem AAV9-Vektor basiert, der das Zentralnervensystem (ZNS) durch eine einzelne intravenöse Injektion an das Zentralnervensystem (CNS) liefert, um die IDs-Enzyme für lange Zeit auszudrücken, wodurch das pathologische Fortschreiten von MPS II verbessert wird. Zu den Kernvorteilen gehören:

• Eine Einzelbehandlung kann eine langfristige oder sogar lebenslange Wirksamkeit bieten
• Direkt auf das Zentralnervensystem abzielen, um das Problem zu lösen, dass ERT nicht in die Blut-Hirn-Schranke eindringen kann
• Vermeiden Sie die Belastung der wöchentlichen Infusion und verbessern Sie die Lebensqualität von Patienten signifikant

Die neuesten klinischen Daten heben

Zwischendaten von klinischen Phasen -I/II -Studien, die von RegenxBio veröffentlicht wurden, zeigen:

Experteninterpretation und Branchenauswirkungen

"Diese Daten legen nahe, dass RGX-121 das Paradigma der Behandlung für MPS II verändern kann. Insbesondere die anhaltende hohe Enzymaktivität in der Cerebrospinalflüssigkeit zeigt eine mögliche Schutzwirkung auf die neurokognitive Funktion, die mit vorhandenen Therapien nicht möglich ist."

Fortschritte in dieser Therapie haben auch die Entwicklung der Gentherapie gefördert:

Zukünftige Aussichten

Regenxbio plant, im vierten Quartal 2023 eine kritische klinische Phase-II/III-Studie zu starten, und hat FDA-Granted-Anerkennung und Fast-Track-Qualifikationen für seltene pädiatrische Erkrankungen erhalten. "Wir werden die Entwicklung von RGX-121 beschleunigen und Patienten mit MPS II so bald wie möglich transformative Behandlungsoptionen bringen", sagte Kenneth Mills, CEO des Unternehmens.

Mit der Reife der Gentherapie-Technologie bringt der Erfolg von RGX-121 nicht nur den Patienten mit MPS II die Hoffnung, sondern eröffnet auch neue Möglichkeiten für die Behandlung anderer seltener neurologischer Erkrankungen. Branchenbeobachter gehen davon aus, dass die Therapie, wenn nachfolgende Studien reibungslos verlaufen, voraussichtlich für das Vermarktung im Jahr 2025-2026 zugelassen wird.

Ab Oktober 2023 haben die Daten in diesem Artikel die Ankündigungen von Regenxbio -Unternehmen, die Literatur für Medical Journal und die Branchenanalysten umfassend zusammengestellt.